Лікарі просять МОЗ придбати «Аталурен» для дітей з хворобою Дюшена
Відповідну резолюцію підписано провідними українськими фахівцями під час конференції, повідомили Укрінформу її організатори. Зокрема, передбачено звернення до Міністерства охорони здоров’я України щодо закупівлі за державний кошт препарату «Аталурен», що життєво необхідний для пацієнтів із хворобою Дюшена, які мають нонсенс-мутацію.
У резолюції зауважується, що Європейський комітет з лікарських препаратів для людини (The Committee for Medicinal Products for Human Use – CHMP) зареєстрував Аталурен для лікування пацієнтів з хворобою Дюшена ще 2014-го і від 2-х років, а в Україні – 2018-го, від 5-ти років. Цей препарат здатний відновлювати порушений синтез білків дистрофіна, а також включений до міжнародного клінічного протоколу лікування таких дітей. Втім, в Україні він не закуповується за державні кошти. Зазначається також, що за сприяння ГО «Дюшенна Україна» подано пакет документів до Державного експертного центру МОЗ України для реєстрації цього препарату для призначення пацієнтам віком від 2-х років.
Водночас, за словами медиків, для предметного призначення такого лікарського засобу необхідно покращити діагностування хворих. Нині відповідне обладнання для діагностики дітей з хворобою Дюшена та фахівці є в лабораторії спеціалізованого медико-генетичного центру лікарні «Охматдит». Задля її ефективної роботи необхідно виділити в бюджеті-2021 кошти на придбання необхідних реактивів та видаткових матеріалів для проведення таких досліджень, а ще запланувати на це фінансування у бюджеті 2022-го.
ГО «Українська академія дитячої інвалідності» ініціювала створення у великих містах України спеціалізованих центрів, які би максимально системно обслуговували із найближчих регіонів дітей з прогресуючою м’язовою дистрофією. Звісно, це стане можливим за умови підтримки керівниками структурних підрозділів з питань охорони здоров’я обласних та міських держадміністрацій на місцях.
Як повідомлялося, м’язова дистрофія Дюшена є рідкісним генетичним захворюванням, яке характеризується слабкістю м’язів через відсутність функціонального білка гена дистрофіна у хлопчиків, що зумовлює втрату ними здатності до самостійного пересування, серцеву та дихальну недостатність і не лише. Перші прояви захворювання з’являються у віці 3-6 років. Діти з цим захворюванням потребують по життєвого супроводу цілої команди фахівців різних спеціальностей. Нині пацієнтів із м’язовою дистрофією Дюшена в Україні близько 500.
Міодистрофія Дюшена внесена до Переліку рідкісних (орфанних) захворювань, затвердженого наказом № 778 МОЗ України від 27 жовтня 2014. Відповідно до законодавства України, хворі з таким діагнозом користуються тими самими гарантіями державної підтримки для забезпечення необхідної терапії, як і інші орфанні хворі.
ГО «Українська академія дитячої інвалідності» проводить діяльність зі створення умов для надання комплексної медико-соціальної допомоги дітям і підліткам з обмеженою життєдіяльністю та їхнім родинам, а також надає та розробляє навчально-методичні матеріали щодо різноманітних аспектів дитячої інвалідності.
Державний заклад «Український медичний центр реабілітації дітей з органічним ураженням нервової системи Міністерства охорони здоров’я України» є спеціалізованою медичною установою, де проводиться реабілітаційне лікування дітей із обмеженою життєдіяльністю, консультативно-діагностична допомога для них та стажування фахівців (неврологів, медичних психологів, спеціальних педагогів, логопедів та інших).
Фото з відкритих джерел
