Орфанні на  межі. Як забезпечити лікуванням пацієнтів із хворобою Гоше

Орфанні на межі. Як забезпечити лікуванням пацієнтів із хворобою Гоше

2417
Ukrinform
23 березня 10.00 - Проблеми орфанних пацієнтів (хвороба Гоше) та шляхи їх вирішення

Організатор: ПП «Кологістикс».

Учасники: Тетяна Кулеша – голова Ради ГС «Орфанні захворювання України»; Олена Мартиненко – голова ВГО «Об’єднання інвалідів – хворих на хворобу Гоше»; Наталія Сінчук – доцент кафедри педіатрії №2 Вінницького національного медичного університету ім. М.І.Пирогова; представник Центру орфанних захворювань НДСЛ ОХМАТДИТ МОЗ України; представники МОЗ України; Наталія Самоненко - лікар Центру Орфанних захворювань НДСЛ «ОХМАДИТ».

.Коротко. Орфанні хвороби – це хвороби-сироти, захворювання з особливо низькою поширеністю. Дефіцит відповідних знань у їх діагностиці та лікуванні виокремлюють їх в особливий сегмент, який потребує особливої уваги. Хоча рідкісні захворювання характеризуються низьким рівнем поширеності для кожного з них (в Україні це 2:10 000), в цілому на рідкісні захворювання страждають від 6% до 8% населення. Особливо вразливими є ізольовані  пацієнти з іще меншою частотою захворювань – 1:100 000 та рідше. Через їх низьку поширеність,  специфічність, високий рівень загрози для життя хворих та вартісне лікування,  турбота про таких пацієнтів є пріоритетом Державної політики більшості європейських країн. Ми прагнемо, щоб Україна, ставши на шлях Європейського розвитку та декларуючи європейські цінності, мала б власну систему захисту людей, які страждають на рідкісні захворювання, та гарантоване Законом України забезпечення лікуванням.

Довідково. 15 квітня 2014 року в Україні був прийнятий Закон «Про внесення змін до Основ законодавства України про охорону здоров’я щодо забезпечення профілактики та лікування рідкісних (орфанних) захворювань», згідно з яким держава бере на себе зобов’язання забезпечувати громадян, котрі страждають на рідкісні (орфанні) захворювання, безперебійно та безоплатно необхідними для лікування цих захворювань лікарськими засобами.

Попри те, що хвороба Гоше стала однією з перших рідкісних хвороб, для якої була впроваджена державна програма, досі лише 26 пацієнтів забезпечуються лікуванням за рахунок держави, 1 – з бюджету м. Києва,  14 пацієнтів не одержують лікування, а 17 хворих забезпечують ліками за рахунок гуманітарної програми Sanofi Genzyme.

Питання до обговорення.

Орфанні на межі. Загрозлива зупинка на шляху забезпечення орфанних хворих України.

Проблеми пацієнтів, вражених хворобою Гоше, та шляхи їх вирішення.

Політика України щодо забезпечення хворих на рідкісні хвороби.

Проблеми забезпечення пацієнтів з хворобою Гоше.

Підсумкові матеріали:

В Україні 15 дорослих пацієнтів з хворобою Гоше взагалі не починали лікування - лікар

В Україні 15 дорослих пацієнтів із хворобою Гоше взагалі не починали лікування. Стан їхнього здоров'я з кожним роком погіршується.

Про це заявила лікар Центру органних захворювань НДСЛ «Охматдит» Наталія Самоненко під час прес-конференції в Укрінформі.

«На сьогодні в Україні є 28 пацієнтів, які вже лікуються, але є ще 15 дорослих, які взагалі не розпочинали лікування і їх стан погіршується з кожним роком. А є ще 16 пацієнтів, які отримують гуманітарну допомогу. Скільки вона буде тривати - питання не до нас, але колись нам можуть сказати «досить» , - повідомила Самоненко.

Вона пояснила, що лікування 15 дорослих пацієнтів із хворобою Гоше неможливе через недостатність фінансування. 

При цьому, за словами лікаря, із 59 пацієнтів, яким в Україні діагностовано хворобу Гоше, 23 дитини абсолютно повністю забезпечені лікуванням.

«Ми упевнені в тому, що 100% їхнє лікування забезпечене навіть до наступного року», -  наголосила Самоненко. 

Окрім того, за її словами, ще 5 дорослих пацієнтів, які вже перейшли 18-літній рубіж, але лікувалися до цього віку, продовжують лікування, що вважає досягненням. 

Самоненко наголосила,  що запорукою лікування є безперебійне, постійне, якомога раніше почате лікування.

Хвороба Гоше - спадкове захворювання накопичувального характеру, яке є одним з найпоширеніших серед лізосомних патологій. Хвороба Гоше розвивається внаслідок недостатності глюкоцереброзідази, що стає результатом накопичення глюкоцереброзида в тканинах і деяких органах.  

Дана хвороба відноситься до досить рідкісним захворюванням і виявляється, за статистикою, відносно низько. Але, тим не менш, вона може призвести до інвалідності або/і летального результату в ранньому віці, якщо своєчасно не буде розпочато відповідне лікування.    

Пацієнти 18+ з хворобою Гоше не отримують належного нагляду та лікування - Кулеша

В Україні пацієнти із хворобою Гоше, які досягнули 18 років, не отримують належного лікування та нагляду.

Про це повідомила голова ради громадської спілки «Орфанні захворювання України» Тетяна Кулеша під час прес-конференції в Укрінформі. 

«Пацієнти 18+ залишаються на сьогодні без належної уваги, не отримують належного нагляду лікарів і належного лікування. Я сподіваюся, разом з лікарями нам вдасться створити центр, де будуть спостерігатися дорослі пацієнти», -  зазначила Кулеша.

Вона додала, що створити єдиний центр для лікування пацієнтів категорії 18+ із хворобою Гоше  -  «мрія». 

«У МОЗ три дні тому був поданий лист з проханням визначити лікарню, яка б відповідала за цих пацієнтів. Поки що немає відповіді  на цей лист», -  зазначила Кулеша.

Окрім того, вона зупинилася на кількох проблемах, з якими стикаються люди з хворобою Гоше. 

Зокрема, за її словами, «на 2018 рік жодної копійки з державного бюджету не було додано на фінансування лікування хвороби Гоше». 

«Відповідно, можливо, 2018 рік ми ще переживемо більш-менш за рахунок залишків препарату, який є, але як пацієнти будуть забезпечені на початку 2019 року, вже зараз виникає величезне питання.  Хочеться звернутися до очільників Міністерства фінансів та Міністерства охорони здоров'я з тим, що вкрай необхідно додавати бюджетування і фінансування для цієї нозології», -  наголосила Кулеша.

Друга проблема, за її словами, ведення нацпереліку  та неможливість закуповувати чи докуповувати препарати для пацієнтів із хворобою Гоше на регіональних рівнях. 

Як зазначила Кулеша,  «Україна має усвідомити, що орфанні пацієнти це пріоритет держави, як це відбувається у будь-якій європейській країні, і якщо ми хочемо бути європейською країною, то в першу чергу ми маємо доводити це за рахунок того, що наші пацієнти отримують повноцінне лікування і повноцінне життя».

«По Україні одиниці лікарів, які займаються такими пацієнтами, як ми з вами. Але мені б дуже хотілося, щоб ті, хто сидять в залі, та всі пацієнти в Україні говорили про те, що їм потрібна допомога, якщо необхідна. Якщо ви будете мовчати, то відповідно, ми нічого не зможемо зробити», -  наголосила Кулеша.  

Терапія, яку отримують пацієнти з хворобою Гоше, як зазначила Кулеша, дороговартісна і пожиттєва, а в Україні діє лише єдина програма надання гуманітарної допомоги таким пацієнтам  - Sanofi Genzyme, яка підтримує пацієнтів із хворобою Гоше понад 10 років.

Відео з прес-конференції:

Замовити фото натисніть тут - Фотобанк


Розширений пошукПриховати розширений пошук
За період:
-